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Un fascinante artículo de revisión publicado recientemente en la revista Annual Review of Medicine , de Fu et al., me llamó la atención por lo que augura sobre la futura convergencia entre la inteligencia artificial y el desarrollo farmacéutico, así como por las cuestiones relacionadas con la propiedad intelectual que pueden surgir a raíz de ello. «» (Fu et al., Annu. Rev. Med. 2026; 77:381–398) ofrece un análisis exhaustivo de cómo se están utilizando la IA y el aprendizaje automático (ML) para encontrar nuevos usos terapéuticos para fármacos ya conocidos. 

La explosión de datos que impulsa el descubrimiento

La premisa es sencilla: estamos inundados de datos biológicos. El rápido crecimiento de los conjuntos de datos multiómicos (genómica, transcriptómica, proteómica, metabolómica y radiómica), junto con la creciente digitalización de las historias clínicas electrónicas, supone tanto una oportunidad extraordinaria como un reto formidable. El enorme volumen de datos disponibles ha superado la capacidad de los investigadores para explorarlos mediante métodos tradicionales, y es precisamente en ese vacío donde entran en juego las herramientas de inteligencia artificial y aprendizaje automático. 

La reutilización de fármacos tiene como objetivo identificar nuevas indicaciones para medicamentos ya conocidos, cuya farmacocinética, perfiles de seguridad y procesos de fabricación pueden estar ya bien caracterizados, y promete ofrecer vías de tratamiento más rápidas y económicas que el desarrollo de fármacos desde cero. 

Dos marcos para la reutilización de fármacos ya conocidos

Fu et al. describen dos enfoques estratégicos principales. El primero es la reutilización de fármacos centrada en la diana, que se basa en la premisa de que una misma proteína diana puede estar implicada en múltiples enfermedades; por lo tanto, un fármaco que actúe sobre esa diana podría tratar afecciones más allá de su indicación original. Fu et al., p. 382. Por ejemplo, se está estudiando la metformina para la fibrilación auricular, y la semaglutida, el agonista del receptor del GLP-1, se está investigando para enfermedades neurodegenerativas y el abuso de sustancias, además de sus indicaciones aprobadas para la diabetes y la obesidad. Ibíd., p. 384.

El segundo enfoque consiste en la reutilización de fármacos centrada en la enfermedad, que identifica fármacos que pueden ser eficaces en diversas enfermedades que comparten vías biológicas, síntomas o características similares. Un paso clave en este sentido es identificar los mecanismos de acción que se solapan entre la enfermedad original y la enfermedad objetivo. El conocido ejemplo del sildenafilo, utilizado originalmente para la disfunción eréctil y la hipertensión pulmonar, y que ahora se está investigando para la enfermedad de Alzheimer, ilustra cómo el análisis basado en redes de módulos de enfermedades puede revelar candidatos terapéuticos inesperados. Ídem, p. 382.

El kit de herramientas de IA

La infraestructura computacional que sustenta la reutilización impulsada por la IA se basa en cinco categorías de bases de datos: quimioinformáticas, bioinformáticas, de biología de sistemas, multiómicas y farmacológicas. Ídem, págs. 384-388. Estas proporcionan los conjuntos de datos «preparados para la IA» con los que se entrenan y evalúan los modelos.

Los subconjuntos de la IA relacionados con el aprendizaje automático y el aprendizaje profundo utilizan algoritmos para aprender patrones a partir de los datos de entrada, y se clasifican en aprendizaje supervisado (se requieren datos etiquetados), aprendizaje no supervisado (sin etiquetas) y aprendizaje semisupervisado (parcialmente etiquetado). Ibíd., p. 386. Los enfoques basados en redes, que analizan datos en forma de grafos que representan las relaciones entre fármacos, dianas, genes y vías, resultan especialmente eficaces en la reutilización centrada en enfermedades, ya que destacan a la hora de descubrir relaciones hasta entonces desconocidas entre los fármacos y sus posibles dianas. Ibíd., p. 387.

Las predicciones computacionales, por muy prometedoras que sean, deben validarse. Los autores hacen hincapié en que la validación experimental y clínica son pasos cruciales tras la reutilización basada en la IA, ya que confirman la precisión y la fiabilidad en el mundo real. Ídem, p. 389. Los enfoques de validación incluyen modelos derivados de células iPSC (por ejemplo, neuronas de pacientes con Alzheimer), modelos animales y evidencia del mundo real extraída de historias clínicas electrónicas o de datos de reclamaciones de seguros médicos. Ídem, p. 383.

Éxitos demostrados y retos persistentes

La reutilización de fármacos impulsada por la inteligencia artificial ya ha dado resultados significativos en el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer, las enfermedades cardiovasculares, el cáncer y la COVID-19. Ídem, págs. 389-390.

Sin embargo, los retos para su adopción generalizada son considerables. Los modelos complejos de IA exigen un ajuste de hiperparámetros que requiere un gran esfuerzo computacional. Ídem, p. 391. Los grandes modelos de lenguaje, aunque prometedores para integrar datos heterogéneos, son susceptibles de producir «alucinaciones» y resultados sesgados. Ídem. La seguridad de los datos sigue siendo motivo de preocupación: los datos clínicos y multiómicos a nivel de paciente requieren protecciones sólidas, como el aprendizaje federado y las normas de interoperabilidad. Id. Quizás lo más importante es que los datos multiómicos y clínicos proceden de muestras de pacientes heterogéneas de diferentes laboratorios y sistemas sanitarios, lo que dificulta su armonización. Id. Para avanzar será necesaria una auténtica colaboración interdisciplinar entre empresas biofarmacéuticas, instituciones académicas, médicos y científicos computacionales que trabajen conjuntamente. Id. 

El punto de vista de la propiedad intelectual: por qué los abogados especializados en patentes deberían prestar atención

Desde el punto de vista de la propiedad intelectual, la reutilización de fármacos impulsada por la IA plantea cuestiones que merece la pena analizar. Cuando un algoritmo identifica un nuevo uso para un compuesto ya existente, ¿cuál es la invención patentable: el método de tratamiento, el propio algoritmo o el flujo de datos que hizo posible el descubrimiento? ¿Se pueden desarrollar nuevos análogos y derivados? ¿Requiere la reorientación de medicamentos nuevas formulaciones y pautas de dosificación? En segundo lugar, las reivindicaciones de uso médico forman parte desde hace tiempo del conjunto de herramientas de las patentes farmacéuticas, pero la participación de la IA en la generación de esos descubrimientos puede complicar el análisis de la autoría de la invención y plantear dudas sobre la suficiencia de la divulgación y la aplicabilidad.

También está la cuestión de los datos como activo competitivo. Fu et al. señalan que las empresas biofarmacéuticas poseen enormes conjuntos de datos que no pueden compartirse debido a cuestiones relacionadas con la propiedad intelectual. Las bases de datos propias, los grafos de conocimiento curados y los modelos entrenados que sustentan la reutilización impulsada por la IA representan un importante valor intangible que podría protegerse mediante secretos comerciales, patentes o una combinación de estrategias.

Para quienes nos dedicamos a asesorar a clientes en este ámbito, la conclusión del estudio de Fu et al. resulta muy relevante: «La IA es un aspecto indispensable del futuro de la reutilización de fármacos y la medicina de precisión para el tratamiento de enfermedades humanas complejas». Ibíd., p. 391. Los marcos jurídicos que regulan estos descubrimientos deberán evolucionar al mismo ritmo que la ciencia.